2021年底，醫(yī)保目錄藥品判現(xiàn)場“靈魂價”“錙銖必”的場景給無人留下深刻印。全球首個治脊髓性肌萎縮（簡稱SMA）的精準(zhǔn)靶向藥——諾西那生注射液，就在次的談判品種。據(jù)估算，我新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，這是一種高致死和高致殘率的見病。這場談，雙方用了一半小時時間，業(yè)談判代表進(jìn)了八次商量，保方談判代表重強調(diào)，“每個小群體都不該被放棄”。70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價格，意味著過去每百余萬元的治費用降低至幾元。確認(rèn)“成”的那一刻，乎所有SMA患兒的家長都哭。家住山東濟(jì)的馬恒祥正是名SMA患兒的父親。消息發(fā)后，他激動得續(xù)幾天睡不著，“想抱著孩嚎啕哭一場，的石頭有希望。”時隔一年，馬恒祥和兒小石頭近況如？小石頭康復(fù)怎樣？01石頭，“軟軟的”恒祥的兒子出于2018年1月，剛滿5周歲。當(dāng)時取名石，是因為馬恒希望，兒子長后能像大山一頂天立地，也像小石子一般遇而安。小石出生后，和其寶寶沒有太大別。直到8個月大時，家人發(fā)他整個身子像條一樣軟綿綿，甚至坐都坐住?！盎蛟S是字有點硬，兒竟慢慢變成了個‘軟軟’的頭。”“當(dāng)時石頭的身體狀特別差。感冒發(fā)燒、拉肚子也不喝奶，不輔食?！瘪R恒說，“你能體到那種絕望嗎我甚至想到了壞的情況……之后，家人帶石頭跑遍了各醫(yī)院，能做的查都做了一遍最終確診患有髓性肌萎縮癥SMA）。馬恒祥回憶，“醫(yī)說這是一種罕病，一般活不2歲，主要表現(xiàn)是全身肌肉無，病情惡化會致身體系統(tǒng)異，直至呼吸衰。”“當(dāng)時我嘴唇都發(fā)白了我媽一下子坐了地上?！钡?這一消息，小頭的爺爺奶奶近崩潰。馬恒對那天記憶猶，“濟(jì)南下起雨，天色灰暗原本幸福的家那一刻陷入了境。”02希望，轉(zhuǎn)瞬即逝2019年初，諾西那生鈉進(jìn)入中，通過鞘內(nèi)注給藥，可改善兒的運動功能提高生存率。恒祥說，注射種藥相當(dāng)于按一個暫停鍵，到中止疾病惡的作用。然而“救命藥”一高達(dá)69.97萬元，每年費平均110萬元左右，無疑讓恒祥一家剛被燃的希望瞬間滅。不用藥，不能放棄希望馬恒祥和妻子邊工作，一邊專業(yè)康復(fù)師的導(dǎo)下給兒子做復(fù)訓(xùn)練：從簡的按摩，到復(fù)的器具訓(xùn)練，步步減緩肌肉縮的速度?！?對石頭的要求，訓(xùn)練大概是嚴(yán)格的了。”段時間，馬恒向單位提交了難職工申請材。同事得知情后，猶豫著問：不用藥，是棄給孩子治療嗎？馬恒祥連解釋道，自己妻子每天都在孩子做康復(fù)訓(xùn)，還有針灸推，嘗試過各種法……但他心清楚這件事有殘酷，在有藥情況下沒錢支，實際上就是棄治療?！澳?一種扎心的無感?！睆霓k公出來，他蹲在道里，眼淚刷地往下掉。所，經(jīng)過持續(xù)不的努力，小石的情況逐漸改。但是，沒能兒子用上藥，終是馬恒祥心無法愈合的傷?！翱祻?fù)訓(xùn)練是減緩石頭肌萎縮的速度，那一天晚點到?！?3未來，逐漸清晰2021年初，“救命藥”報價調(diào)整外加企業(yè)慈善藥，小石頭獲了55萬元注射6針的機會。有人建議馬恒祥過眾籌的方式決每年55萬元藥費的問題，他說每個人的活都不容易，愿意憑借自己努力為兒子的想辦法。馬恒拿出夫妻倆工以來的全部積、父母的養(yǎng)老以及同事甚至友的捐款，終湊齊了55萬元?！霸诮诲X的一刻，其實還很愧疚的。今我交上了55萬元，明年怎么？后年怎么辦”未來怎么辦2021年11月的國家醫(yī)保判，為許許多和馬恒祥一樣SMA患兒家庭給出了答案。過八輪砍價，天價救命藥”至3.3萬元左右。國家醫(yī)保12月3日發(fā)布：全球首個用治療SMA的精準(zhǔn)靶向治療藥諾西那生鈉注液被納入醫(yī)保2022年1月1日起正式執(zhí)行。△談判現(xiàn)場國家醫(yī)保局談代表張勁妮反同企業(yè)代表商價格。消息一，馬恒祥所在SMA病友群頓時“炸鍋了”消息不停地閃。馬恒祥說：群里的患兒家都哭了。有人孩子有救了，人說自己一個男人躲角落里得稀里嘩啦…群里的每個家都在釋放著憋在胸口的情緒”“藥不僅降價，還能納入保報銷范圍。在一年打針的用大約四五萬，周一到周五要去醫(yī)院做康。”目前，小頭已經(jīng)打了九。打針的效果明顯的——小頭的核心力量漸增強，馬恒說，“去年8月，石頭可以自爬了；前段時，石頭可以穿矯正鞋自己站秒鐘了；最近石頭第一次自地把腳放到地撐著，大半個子坐在沙發(fā)上能堅持這樣‘’2分鐘以上?！瘪R恒祥在短頻平臺開通賬，一邊記錄兒與病魔搏斗的常，一邊向網(wǎng)普及SMA，讓更多人了解這罕見病的成因診斷、治療和防。雖然小石距離完全站立生活自理還有長的路要走，馬恒祥覺得，在對未來充滿望，也敢去想后的生活了：頭持續(xù)打針后身體會逐漸恢到什么狀態(tài)？了上學(xué)的年齡是不是能去學(xué)上課……“希自己的孩子在預(yù)見的未來好來，是一個父最樸素的愿望”04努力，從未止步“救命”從70萬元一針到3.3萬元一針，不僅為恒祥一家人帶了希望，更給全國的患者更對未來的期待經(jīng)過醫(yī)保報銷多地患者注射西那生鈉的費下降到1萬元左右。全國各地脊髓性肌肉萎癥患者陸續(xù)用昔日的“天價”。今年1月18日，國家醫(yī)保局公布國家醫(yī)藥品目錄調(diào)整況和新版目錄通過調(diào)整，111種藥品新增納入目錄，包括性病、腫瘤、感染、罕見病新冠感染治療藥等。截至目，國家醫(yī)保目藥品總數(shù)達(dá)到2967種，覆蓋了臨床必需的本用藥，大大輕了患者的用負(fù)擔(dān)。值得注的是，一款SMA口服藥——利司撲蘭同樣通談判納入目錄讓罕見病患者“有藥可用”成“有藥可選。醫(yī)保談判代們再一次踐行“每一個小群都不應(yīng)被放棄的承諾。詳情>>>隨著制度的不斷健全，特是醫(yī)保制度的斷完善，十年，我國基本醫(yī)參保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，參保率穩(wěn)定在95%以上，建立了世最大的全民醫(yī)保障網(wǎng)。“看難”“看病貴的問題逐步得解決，一個更質(zhì)量、更可靠全民醫(yī)療保障系正在不斷完。那些被罕見所困的患者將有勇氣迎接命挑戰(zhàn)，也將更底氣走過苦痛