感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)家使大學(xué)一種革命性新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首蛩蛩應(yīng)用這技術(shù)的病例。英國敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙街兒童醫(yī)院稱，這女孩之前對其他療已無反應(yīng)，但在今 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，在身上已經(jīng)檢測不癌細(xì)胞。不過醫(yī)生也表示，她未來是不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀有待觀察。從事該目的倫敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為最復(fù)雜的細(xì)胞工程為其它新的治療方鋪平了道路，最終患病兒童帶來更好未來。”這種創(chuàng)新新療法背后的技術(shù)世還不到五年，研人員最初將該技術(shù)述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本就像剪切和粘貼不的是，堿基編輯更有針對性和精確性我們的人類基因組 30 億個堿基對組成，這些堿基對字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基屏蓬進(jìn)單字母編輯，而不造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么基編輯就像使用鉛和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個母來改變特定的細(xì)機制。T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致孟翼癌癥。些白細(xì)胞不能正常育，并且生長太快干擾了體內(nèi)血細(xì)胞生長。標(biāo)準(zhǔn)治療包骨髓移植和化療，在阿麗莎的病例中這些傳統(tǒng)治療都未阻止疾病的發(fā)展，唯一的選擇似乎是息治療。在過去的年里，科學(xué)家們在癥的基因治療方面得了非凡的突破。病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對定的癌癥并不是一特別新的技術(shù)。然，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn)，基因編輯 T 細(xì)胞來針對其它 T 細(xì)胞，往往會導(dǎo)致改后的細(xì)胞破壞其修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基輯技術(shù)使研究人員夠在 T 細(xì)胞上添加幾個新的修飾，些 T 細(xì)胞是由健康捐贈者提供的。基編輯改變了識別疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個關(guān)鍵標(biāo)志物這意味著被編輯的胞對其它 T 細(xì)胞來說基本上是看不的。對 T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除捐贈者特有的標(biāo)記將細(xì)胞變成了一種通用”治療。至關(guān)要的是，這意味著療法可以成為一種成的藥物，提供給多患者，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個性化性質(zhì)形對比。倫敦大學(xué)學(xué)的基因療法教授西-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)得了一些驚人的成，但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了其泛的可行性。從患身上采集免疫細(xì)胞對這些特定的細(xì)胞行基因改造，然后它們移植回患者體，這是一個緩慢而時的過程?！霸谶@最新的研究中，產(chǎn)了一個細(xì)胞庫--一個可以用來治療許病人的單一細(xì)胞庫”瓦丁頓說，“這得藥用產(chǎn)品的可擴(kuò)性、商業(yè)可行性和準(zhǔn)化得以實現(xiàn)?！?接受實驗性堿基編治療的一個月內(nèi)，麗莎就完全擺脫了血病的困擾。現(xiàn)在個月后，阿麗莎病仍在完全緩解中。IT之家了解到，該初步臨夫諸試驗希望在來幾年內(nèi)再招募 10 名患者，這種白血病治療只是堿葆江輯技術(shù)的冰山一角至少還有三項試驗在進(jìn)行中，以測試基編輯治療鐮狀細(xì)貧血癥、高膽固醇一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾?